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　　【制藥網 產品資訊】重磅管線沖刺關鍵 III 期與上市申報，當前，外泌體已從基礎研究邁入臨床兌現與商業化沖刺的關鍵階段。

據悉，Capricor Therapeutics公司的Deramiocel（CAP-1002）是Capricor自主研發的一款基于同種異體細胞外泌體的創新細胞療法，該療法通過心臟來源細胞（CDCs）分泌外泌體來發揮治療作用，這些納米級囊泡富含具有生物活性的非編碼RNA及蛋白質等關鍵成分。在DMD治療中，Deramiocel主要通過抑制肌肉組織的瘢痕形成與纖維化進程，修復受損的骨骼肌與心肌結構，同時發揮顯著的免疫調節作用。

目前，Deramiocel已相繼獲得美國FDA授予的孤兒藥資格、再生醫學先進療法（RMAT）認定及罕見兒科疾病認定，并獲歐洲藥品管理局授予先進治療醫藥產品（ATMP）資格。而在關鍵性3期HOPE-3臨床試驗中，Deramiocel展現了突破性的療效數據。近日，Capricor 發布消息稱，FDA已“撤回”（lifted）其于2025年7月針對該公司在研創新療法Deramiocel發出的完整回復函（CRL），新的審批決定預計將于今年8月22日出爐。

此外，2024年1月，Aegle Therapeutics曾公布核心管線AGLE-1021/2a期臨床數據，數據顯示，頭例患者在接受單次給藥后7天內在深度二度燒傷中表現出99%的上皮化。

資料顯示，AGLE-102由 Aegle 從同種異體人骨髓間充質干細胞中分離出的天然 EV 組成，首 發適應癥為營養不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。Aegle 將 AGLE-102 的適應癥進一步擴展到了燒傷，并計劃進一步擴展到與遺傳蛋白缺乏有關的嚴重皮膚病中。目前，該管線正在處于 I/IIa 期臨床試驗階段。

Aruna 的 AB126  是一種未修飾的神經衍生外泌體，具有穿越血腦屏障的天生能力，并顯示出抗炎和神經保護特性。該候選產品已經獲批 IND，目前處于 Ib/IIa 期臨床階段。據悉，Aruna正在開發利用外泌體能通過血腦屏障的特性來輸送藥物用于治療神經退行性疾病，其已經開發了一種可伸縮、連續的神經元細胞產生外泌體的生產系統。

隨著臨床數據的持續積累與技術的不斷突破，外泌體療法的商業化進程正加速推進。除上述三大核心管線外，全球還有不少外泌體創新藥進入研發階段，覆蓋多個領域。
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