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基因治療領域BD火熱，去年潛在交易總金額超過62億美元

2026年04月03日 09:57:40來源：制藥網點擊量：19892

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　　【制藥網行業動態】細胞與基因治療藥物是繼小分子藥物、抗體藥物之后，全球各主要發達國家和經濟體競相布局的新賽道。有數據統計，2025 年，基因治療領域已發生 9 起主要BD(含收購)事件，潛在總金額超過62億美元，禮來、Chiesi、再生元等藥企紛紛出手。

　　如2025 年 6 月，禮來公司宣布，將以最高 13 億美元的價格收購上市公司 Verve Therapeutics。此次交易旨在通過 Verve 公司的基因編輯療法來增強禮來的心血管疾病治療產品線。

　　據悉， Verve 致力于通過堿基編輯技術開發心血管疾病的預防和治療方法，實現一次注射，永久預防心臟病。其公布了堿基編輯療法 VERVE-102 的 Ib 期臨床試驗的積極數據，該療法通過脂質納米顆粒(LNP)遞送堿基編輯器(Base Editor)以永久關閉肝臟中 PCSK9 基因的表達，從而降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平，以實現對包括雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)在內的心血管疾病的預防和治療。

　　2025年10月，意大利Chiesi Group(凱西集團)與Arbor Biotechnologies宣布達成超過 20 億美元的獨家全球合作和許可協議，合作核心是Arbor開發的針對原發性高草酸尿癥I型(PH1)的臨床階段新藥ABO-101，以及利用Arbor基因編輯平臺開發新型肝臟靶向療法的多靶點選擇。

　　據悉，ABO-101是一種一次性治療藥物，專門靶向肝臟里的 HAO1 基因，從源頭抑制草酸生成，進而阻止那種致命的結晶堆積。目前，Arbor 已經啟動了 ABO-101 的 I/II 期臨床試驗，名叫 redePHine，計劃招募 23 名患者，預計 2029 年 3 月完成主要試驗。按合作約定，接下來 Chiesi 會和 Arbor 一起推進這項試驗。

　　2025年10月，AviadoBio與星明優健雙方就光遺傳學管線UGX-202的開發和商業化達成獨家選擇權及許可協議。UGX-202是一款處于臨床開發階段的腺相關病毒(AAV)基因療法，用于治療視網膜色素變性(RP)患者，第二種未公開的適應癥將于年底進入臨床階段。

　　2025年12月，再生元制藥和Tessera Therapeutics達成α-1抗胰蛋白酶缺乏癥基因編輯藥物合作，合作總價值達到2.75億美元。業內表示，α-1抗胰蛋白酶缺乏癥能吸引再生元和眾多生物技術公司重金投入，原因之一就是臨床需求未被滿足，且基因治療邏輯清晰。這是一種常染色體共顯性遺傳病，主要由SERPINA1基因突變導致，該基因編碼的α-1抗胰蛋白酶主要由肝臟合成，功能是保護肺部組織免受中性粒細胞彈性酶的過度破壞。

　　2025 年基因治療領域的 BD 熱潮，本質是產業發展到關鍵階段的結果。跨國藥企通過并購快速獲取創新技術與管線，初創企業憑借核心技術實現價值變現，形成 “頭部+ 新銳” 的協同發展模式。未來隨著更多頭部企業的持續投入，以及技術的迭代與產業成熟，基因治療藥物將真正走進普惠醫療，開啟生物醫藥的全新紀元。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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