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　　【制藥網 產品資訊】 8月已進入尾聲，9月即將來臨，2022版國談也漸行漸近，其中18個罕見病藥已蓄勢待發。
 

　　據不完全統計，目前有18款罕見病藥有望參與2022年國談。這18款罕見病藥分別包括治療非典型溶血性尿毒癥、陣發性睡眠性血紅蛋白尿的依褲珠單抗注射液；治療Castleman病的注射用司妥替單抗；治療法布雷病的注射用阿加糖酶β；治療血友病的艾美賽珠單抗注射液和注射用重組人凝血因子IX-Fc融合蛋白；治療遺傳性血管性水腫的拉那利尤單抗注射液；治療低磷性佝僂病的布羅索尤單抗注射液；治療特發性肺動脈高壓的曲前列尼爾注射液；治療黏多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液、艾度硫酸酯酶β注射液、依洛硫酸酯酶α注射液；治療多發性硬化的富馬酸二甲酯腸溶膠囊、奧法妥木單抗注射液；治療脊髓型肌萎縮癥的利司撲蘭口服溶液用散；治療視神經脊髓炎的薩特利珠單抗注射液、治療原發性酪氨酸血癥的尼替西農膠囊；治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎的美泊利珠單抗注射液；治療高氨血癥的苯丁酸鈉顆粒。
 

　　涉及的生產企業包括Alexion、Cilag AG、健贊、羅氏、Vetter Pharma、康泰倫特、協和發酵麒麟、兆科藥業(合肥)、綠十字、Janssen、諾華、中外制藥、K.A.B.S、葛蘭素史克等。
 

　　其中用于黏多糖貯積癥、血友病及多發性硬化等罕見病的治療藥較多；劑型上以注射劑、膠囊劑為主；亞類上看，其它消化道和代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫抑制劑等分別占據4個及以上的席位。
 

　　據悉，今年6月，2022年國家醫保目錄調整方案(下文簡稱調整方案)正式出爐。與去年相比，新一輪醫保談判流程與關鍵政策基本一致，不一樣的是著重體現了對罕見病治療藥物的關注，同時放寬了申報條件：申報條件中包括今年6月30號之前獲批的罕見病藥，但并不要求在2017年之后獲批。
 

　　此外，為鼓勵國內藥企加大對罕見病藥的研發和生產，近年來，國家相繼出臺了一系列鼓勵政策。如2022年CDE先后發布了《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》、《罕見疾病藥物臨床研究統計學指導原則(試行)》2個罕見病藥臨床相關指導原則，這為罕見病藥臨床試驗方案的制定提供了新思路，也從技術方面形成了重要的助力。
 

　　此外，新修訂《藥品注冊管理辦法》明確將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序；《中華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》中提出，對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，期間不再批準相同品種上市。另外，稅務部門也將一些罕見病用藥納入使用增值稅政策范圍，降低藥品稅負。這些“優待”措施，為罕見病藥物研發、臨床試驗、注冊審批、市場獨占等提供支持，能夠在一定程度上減輕企業研發負擔。
 

　　近年來，國家對罕見病治療領域的關注度越來越高，也出臺了多項政策予以支持，這是大環境方面的重磅利好，對罕見病治療藥企是喜訊。業內表示，隨著經濟的發展，罕見病治療領域正日益受到重視，相關企業也有望迎來發展良機。有機構預測，到2025年，我國罕見病藥市場規模或將達到438億元。
 

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