資訊中心

　　【制藥網 行業動態】近期，全球生物醫藥領域針對罕見病的創新研發喜訊頻傳。藥物牧場、血霽生物、Soligenix 三家企業先后宣布，其自主研發的創新藥物分別獲得美國 FDA 或歐盟委員會的孤兒藥資格認定，覆蓋 ROSAH 綜合征、血液罕見病、白塞病等多個未被滿足臨床需求的罕見病領域。
 

　　其中，藥物牧場近日宣布，美國食品藥品監督管理局已授予其針對ALPK1靶點的抑制劑DF-003孤兒藥資格認定，用于治療ROSAH綜合征患者。ROSAH綜合征是一種罕見的常染色體顯性遺傳性自身炎癥性疾病，由ALPK1基因的激活突變引起。該疾病名稱來源于其主要臨床特征：視網膜營養不良、視神經水腫、脾腫大、無汗癥和頭痛。DF-003作為ALPK1抑制劑，有望為患者帶來切實的臨床獲益。
 

　　資料顯示，DF-003是由藥物牧場開發的原始創新I類藥物，可強效且選擇性地抑制ALPK1以及導致ROSAH綜合征的ALPK1突變體活性。通過靶向這一關鍵節點，DF-003旨在從根源上阻斷炎癥級聯反應，實現疾病修飾而非單純癥狀控制。臨床前研究和早期臨床觀察表明，DF-003能夠減輕與ROSAH綜合征相關的全身炎癥，驗證了其機制的科學性。
 

　　近日，茂天資本旗下沿海管理公司投資的血霽生物自主研發的XJ-MK-002注射液獲得了美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥資格認定(ODD)。據悉，XJ-MK-002注射液作為血霽生物的重磅產品，今年3月，曾獲得FDA和NMPA CDE的IND批件，目前正在國內開展兩個正式臨床試驗。本次XJ-MK-002注射液再度獲得ODD認定，充分彰顯了該產品重大的臨床價值與研發戰略意義。據悉，這已經是血霽生物的系列產品(包括巨核細胞和血小板注射液產品)，在血液罕見病領域獲得的、包括兒童罕見病孤兒藥在內的、第8個ODD認定。
 

　　此外，Soligenix近日宣布，歐盟委員會已授予其候選藥物SGX945(活性成分dusquetide)治療白塞病的孤兒藥資格。此前，該藥物已獲得美國FDA授予的孤兒藥和快速通道認證。白塞病是一種罕見的血管炎癥性疾病，通常在年輕成人中頭次診斷，其影響和嚴重程度隨時間波動，這是一種痛苦的疾病，直接影響患者的生活質量和參與日常活動的能力。
 

　　Dusquetide是SGX945(白塞病)和SGX942(口腔黏膜炎)中的活性成分，是一類新型的短合成肽，稱為固有防御調節劑(IDR)。它具有一種新穎的作用機制，能夠調節機體對損傷和感染的反應，促使產生抗炎、抗感染和組織愈合的反應。IDR沒有直接的抗生素活性，但通過調節宿主的固有免疫系統反應，增加了對廣泛范圍的革蘭陰性和革蘭陽性細菌病原體引起的感染的存活能力。它還加速了在受到多種因素(包括細菌病原體、創傷和化療/放療)影響后組織損傷的恢復。在多個動物疾病模型中，包括黏膜炎、結腸炎、巨噬細胞活化綜合癥(MAS)以及細菌感染等，都已經展示了Dusquetide的臨床療效和安全性。此外，在多個體外和體內異種移植研究中，還展示了其潛在的抗腫瘤活性。此次SGX945孤兒藥資格認定基于近期發表的2a期臨床研究結果。該研究為開放標簽、概念驗證性研究，在8名白塞病患者中評估了dusquetide的療效與安全性。
 

　　孤兒藥資格認定是全球藥監機構為鼓勵罕見病藥物研發設立的重要激勵政策，獲認定藥物可享受多項政策紅利。罕見病患者群體雖小眾，但每一款創新藥的突破，都關乎千萬家庭的希望。此次三款藥物獲孤兒藥資格認定，是全球罕見病治療領域的重要進展，也為后續研發注入信心。未來，隨著技術進步與政策支持，期待更多創新藥加速上市。
 

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。