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全球罕見病藥物年銷售額有望突破4000億美元，這些藥企或將贏得先機

2026年03月17日 09:21:24來源：制藥網點擊量：44424

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　　【制藥網市場分析】罕見病雖單病種發病率低，但種類繁多、患者群體基數龐大，長期以來面臨治療藥物匱乏、診療難度大等困境。近年來，全球罕見病藥物市場迎來強勁增長，有數據預測，到2032年，全球罕見病藥物年銷售額有望突破4000億美元。其中強生憑借兩款產品，即多發性骨髓瘤藥物Darzalex、與傳奇生物合作的CAR-T療法Carvykti，成為罕見病領域具有代表性的企業之一。

　　多發性骨髓瘤是一種起源于骨髓漿細胞的血液系統惡性腫瘤，目前仍被認為難以治愈且易復發。強生的Darzalex已成為成功的骨髓瘤藥物之一，2025年營收143.51億美元，同比增長23%，是強生腫瘤板塊一大單品；值得一提的是，其皮下注射劑型的推出更是延長了該產品的生命周期。

　　2026年3月5日，強生還宣布FDA已批準Tecvayli(特立妥單抗)聯合Darzalex Faspro (達雷妥尤單抗皮下制劑)用于治療既往接受過至少一線治療(包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑)的復發或難治性多發性骨髓瘤(RR MM)成人患者。此次批準主要基于一項臨床III期結果。研究顯示，與當前標準治療相比：Tecvayli + Darzalex 聯合方案將疾病進展或死亡風險降低83%。

　　強生另一款罕見病產品，即與傳奇生物合作的CAR-T療法CARVYKTI在2025年第四季度實現凈銷售額約5.55億美元，全年銷售額達18.87億美元。這一數字較2024年全年的9.63億美元同比增長96%近乎翻倍。業內表示，Tecvayli 代表強生在雙特異性抗體領域的重要布局。

　　有機構指出，支撐CARVYKTI這一亮眼數據的核心驅動力有三：一，適應癥的成功前移。自2024年4月獲批用于二線治療后，CARVYKTI成為BCMA靶向二線療法，拓寬了潛在患者池；二、產能瓶頸的突破。隨著美國Raritan生產基地的擴建完成，為銷售的持續增長提供了堅實的保障；三、全球商業版圖的深化。

　　除了強生以外，還有不少藥企在罕見病領域深耕并誕生代表性產品。如Vertex的囊性纖維化藥物Alyftrek，于2024年12月獲得FDA批準，用于治療6歲及以上在CFTR基因中至少有一種(F508del突變或其他)對Alyftrek有反應的突變的囊性纖維化患者。福泰稱，批準的突變包含對其他CFTR調節劑療法無反應的31種額外突變。

　　Alnylam的核心產品ATTR藥物Amvuttra(Vutrisiran)2024年銷售額達9.71億美元，2025年有望突破20億美元。Vutrisiran是一款皮下給藥的siRNA療法，基于Alnylam的增強穩定化學(ESC)-GalNAc偶聯遞送平臺設計，增加了效力和代謝穩定性。2025年3月美國FDA批準了Amvuttra(vutrisiran)的擴展適應癥，治療ATTR-CM成人患者。

　　此外，荷蘭生物科技公司argenx，以其突破性產品Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)——全球獲得批準的FcRn抗體，為成人全身型重癥肌無力(gMG)患者提供了新的治療希望，迄今已獲批治療3種罕見自身免疫病，并圍繞此核心資產構建了針對十余種自身免疫炎癥的臨床開發計劃，有望成為一款沖擊百億美元銷售的大單品。據悉，Vyvgart已在全球主要醫藥市場獲得批準，2024年上半年實現凈銷售額8.76億美元，同比增長80%。預計2024年實現$20億美元銷售。

　　全球罕見病藥物市場的強勁增長，離不開藥企的創新投入、技術突破以及政策的持續扶持。未來，隨著醫藥技術的進一步發展和市場需求的持續釋放，預計將有更多藥企加入罕見病藥物研發行列，推動市場持續擴容，為全球罕見病患者帶來更優、更可及的治療方案。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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