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　　【制藥網 產品資訊】重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉接頭疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是波動性肌肉無力，具有病程長、難治愈、易復發的特點。近日，國內市場在全身型重癥肌無力(gMG)領域迎來好消息。
 

　　1月26日，阿斯利康宣布，其罕見病創新藥依庫珠單抗注射液(商品名：舒立瑞)，適應證擴展至用于治療6歲及以上抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力(gMG)兒童患者。這標志著我國兒童罕見病治療領域取得重要突破。
 

　　gMG是一種罕見的慢性自身免疫性神經肌肉疾病，可導致肌肉功能喪失、嚴重衰弱，影響患者行走、說話、吞咽及呼吸能力。該病在任何年齡段均可發病，兒童及青少年患者正處在生長發育關鍵期，疾病對其肌肉功能、生活質量和身心發育造成嚴重影響。此前，我國對于難治性兒童gMG患者缺乏針對性的靶向治療選擇。
 

　　此次舒立瑞的獲批，是基于依庫珠單抗治療難治性gMG兒童患者的III期臨床試驗(ECU-MG-303)積極結果。研究顯示，治療第26周時，患者重癥肌無力定量評分(QMG)總分較基線顯著改善，均值變化為-5.8(95%置信區間：-8.4，-3.13)，統計學差異顯著(p=0.0004)，且療效具有明確臨床意義。
 

　　阿斯利康相關人士表示，依庫珠單抗為兒童難治性gMG患者帶來全新治療選擇，有望改善患者治療結局與生活質量。據悉，作為全球頭個C5補體抑制劑，依庫珠單抗通過選擇性抑制末端補體C5激活發揮作用，給藥方式為誘導劑量期后每兩周靜脈注射一次。
 

　　近年來，國際上新型靶向藥物被廣泛研究和應用于重癥肌無力治療中，包括靶向B細胞、C5補體抑制單抗、白介素6單抗等藥物，重癥肌無力的治療已經進入了生物靶向新階段。
 

　　舒立瑞的獲批落地，是我國重癥肌無力治療領域的重大突破。據悉，近年來多款作用于不同靶點的創新藥物相繼問世，為患者提供了多元化治療選擇。如再鼎醫藥的新生兒受體單抗(艾加莫德)是一款獲批準上市的FcRn(新生兒受體)拮抗劑，通過競爭性的結合FcRn來靶向清除體內的致病性IgG抗體，用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的全身型重癥肌無力(gMG)成人患者的輔助療法。艾加莫德在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，為攻克gMG提供了全新的治療手段。其幫助患者改善肌肉力量，改善生活質量，達到“微小帶病，但不發病”的正常生活狀態，改寫重癥肌無力患者治療結局。
 

　　榮昌生物自主研發的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥物泰它西普(RC18，商品名：泰愛®)與常規治療藥物聯合用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者的新適應癥于2025年5月獲批上市。作為全球頭個上市的BLyS/APRIL雙靶治療重癥肌無力的原研生物藥，泰它西普由人跨膜激活劑及鈣調親環素配體相互作用因子(TACI)受體的胞外域以及人免疫球蛋白G(IgG)的可結晶片段(Fc)域構成，可同時靶向B細胞激活因子(又稱BLyS)和增殖誘導配體(APRIL)，直擊致病性抗體產生的源頭——B細胞及漿細胞，其獲批上市為患者帶來了新療法。
 

　　有數據顯示，全球重癥肌無力患者約120萬人，其中中國患者約22萬人，龐大的患者群體背后是巨大的未滿足臨床需求。此前，兒童患者、難治性患者的治療困境，成人患者對更優療效、更低副作用方案的追求，都推動著醫療界不斷探索創新。隨著更多創新藥物的引入與本土研發的突破，重癥肌無力患者的治療結局將被持續改寫。
 

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