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罕見病藥依然是新版醫保目錄調整側重點，15種藥品納入其中

2023年12月14日 13:47:29來源：制藥網點擊量：40668

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　　罕見病用藥負擔一直是業內關注重點。據悉，今年對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫保目錄，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。其中共計15個目錄外罕見病用藥談判、競價成功，覆蓋16個罕見病病種。

　　根據公開資料，這15個罕見病用藥包括再鼎醫藥的艾加莫德、BMS的奧扎莫德、阿斯利康的依庫珠單抗、百濟神州的注射用司妥昔單抗、羅氏的薩特利珠單抗等，涉及領域包括戈謝病、重癥肌無力、視神經脊髓炎譜系疾病等。

　　其中，艾加莫德于今年6月獲國家藥監局批準上市，成為國內獲批的FcRn拮抗劑，也成為再鼎醫藥在自身免疫領域頭款商業化產品。該藥物用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者。據德邦醫藥預測，艾加莫德銷售峰值將超過25億元，或將成為再鼎醫藥業績又一助力。

　　據悉，作為一種罕見的慢性自身免疫性疾病，全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

　　BMS的奧扎莫德用于治療成人復發型多發性硬化，包括臨床孤立綜合征、復發-緩解型多發性硬化和活動性繼發進展型多發性硬化。該藥物于今年2月份獲得中國國家藥品監督管理局批準。

　　據悉，多發性硬化是一種以中樞神經系統炎性脫髓鞘病變為主要特點的免疫介導性疾病。正常情況下，神經纖維外覆蓋著一層起保護作用和維持神經正常傳導功能的髓鞘，類似于電線外包裹的絕緣涂層。但多發性硬化患者的免疫系統會攻擊這些保護性髓鞘，致使髓鞘脫落，導致電信號難以在神經細胞間傳輸。而這種"信號崩潰"可能導致多發性硬化癥狀發生和疾病復發，出現包括運動障礙、感官異常、認知功能損傷等多種臨床表現。

　　阿斯利康的依庫珠單抗注射液適用于兒童及成人以下疾病的治療：一，陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)；二，非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)本品(依庫珠單抗)適用于成人以下疾病的治療：三，抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力(gMG)。根據國家醫保局提供的資料，依庫珠單抗注射液的三個適應癥均為中國頭一批罕見病目錄病種。

　　百濟神州的注射用司妥昔單抗用于治療人體免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心型Castleman病(MCD)成人患者。該疾病又稱特發性MCD(iMCD)，是一種罕見、危及生命的衰竭性淋巴組織增生疾病。該藥于2021年底獲得中國國家藥品監督管理局批準。

　　羅氏制藥旗下罕見病治療藥物薩特利珠單抗注射液(安適平)于2021年5月7日獲得國家藥品監督管理局批準，成為中國頭個視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)治療藥物。該藥適用于12歲及以上青少年及成人患者水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性的NMOSD的治療，并有效降低NMOSD復發風險。

　　據悉，NMOSD是一種罕見的、高復發、高致殘的中樞神經系統自身免疫性疾病，主要損害視神經和脊髓，全球患病率為1.82/10萬。

　　罕見病是歷年來國家醫保目錄調整中備受關注的細分領域。數據統計，截至最新版醫保目錄公布前，基于《第一批罕見病目錄》，共有199種藥物在全球上市，共涉及87種罕見病。其中，103種藥物已在國內獲批上市，共涉及47種罕見病，73種藥物已納入醫保，涉及31種罕見病。這也意味著，國內獲批上市的罕見病藥物中，納入醫保藥物的比例，已經超過70%。越來越多罕見病藥物上市并納入醫保，我國罕見病患者的用藥環境持續改善。

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