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頭款基因編輯療法獲FDA批準，領域創新實現重大進步

2023年12月14日 12:05:37來源：制藥網點擊量：36732

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　　12月8日，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準兩種治療鐮狀細胞病的基因療法，這是美國頭次批準適用于12歲及以上鐮狀細胞病患者、基于細胞的基因療法。兩種療法名為Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是FDA批準的頭款運用CRISPR/Cas9基因編輯技術的療法，標志著基因治療領域的創新進步。

　　據悉，這是基因編輯療法第2次獲批。11月16日，英國藥品和保健品管理局(MHRA)在曾發布公告稱，批準CRISPR基因編輯療法Casgevy，適用于12歲以上的鐮狀細胞病患者，以及輸血依賴性β地中海貧血癥患者。FDA預計于2024年3月30日前做出是否批準其β地中海貧血適應證的決定。

　　資料顯示，Casgevy是一種體外基因編輯療法，通過CRISPR/Cas9基因組編輯來修飾患者的造血干細胞。CRISPR/Cas9可以被引導到目標區域切割DNA，從而準確編輯(去除、添加或替換)切割的 DNA。修飾后的造血干細胞被移植回患者體內，在骨髓內植入并增加胎兒血紅蛋白(HbF)的產生。

　　Casgevy由制藥公司Vertex Pharmaceuticals和生物技術公司CRISPR Therapeutics共同開發，用于治療12歲及以上成人鐮狀細胞病。但是這種藥物的定價也非常昂貴，每位患者的治療費用高達220萬美元。根據Vertex目前的藥物制備能力，大約16000名鐮狀細胞重癥患者將有資格獲得該藥物。

　　資料顯示，鐮狀細胞病是一種遺傳性血液疾病，基因突變導致通常滿月形的紅細胞形成半月形卡在血管內，限制血液流動并引起陣陣劇痛。截至目前，英國約有1.5萬人、美國則有約10萬人受鐮狀細胞病影響。FDA相關人士表示，鐮狀細胞病是一種罕見、會使人衰弱而且危及生命的血液病，治療需求供不應求?；虔煼梢愿_而有效地治療，尤其將幫助那些患有此病但當前治療方法有限的病人。

　　業內表示，目前Casgevy的技術路徑仍然是體外基因編輯，將來隨著體內基因編輯技術的不斷發展，有可能可以做到把基因編輯藥物直接輸注到患者體內編輯致病基因，從而直接治療相應疾病，這一技術迭代不但能擴展適應證，同時也能大大降低藥物生產成本。

　　基因編輯療法的興起具有重要意義。據了解，國內外布局基因編輯療法的企業不少，且其中很多已布局新一代基因編輯藥物。當地時間11月12日，美國生物技術公司Verve Therapeutics在美國心臟病協會會議上報告其體內堿基編輯療法Verve-101的Ib期試驗中期結果。而在國內，有數據統計，中國基因編輯初創公司已有 50 家。

　　此外，根據不完全統計，目前全球有多種CRISPR基因編輯療法處于活躍研發狀態。其中，至少11種療法已經進入臨床試驗階段。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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