亚洲精品综合av天堂,亚洲AV无码专区国产H小说,中文字幕国产精品自拍

因未達到預期數據，又有藥企宣布暫停新藥研究

2023年01月10日 15:48:28來源：制藥網點擊量：34427

下載制藥通APP
隨時訂閱專業資訊

　　【制藥網行業動態】近日，基因編輯公司Graphite Bio宣布自愿暫停nulabeglene autogedtemcel(nula-cell，GPH101)對鐮狀細胞病(SCD)的1/2期CEDAR研究。由于第一位服用nula-cel的患者發生嚴重不良事件，公司認為該不良事件可能與該療法相關。因此，該公司將無法在2023年年中達到其初始概念驗證數據的指導。

　　nula-cel療法是一款下一代基因編輯自體造血干細胞療法，旨在直接修正HBB基因突變來治療鐮狀細胞病。但患者接受治療后經歷了長時間的低血細胞計數，這種情況需要持續輸血和生長因子支持。雖然不良事件不符合停止臨床研究的要求，且患者實現了研究定義的中性粒細胞植入，且沒有證據顯示骨髓增生異常，但Graphite Bio公司已向FDA報告了該事件，并在得出不良事件可能與治療有關的結論后，停止了這項臨床研究。

　　值得注意的是，除了暫停以上研究，Graphite Bio還表示，到2023年中期，公司將不再滿足nula-cel初始概念驗證數據的指導要求，也將不會在2024年中期之前為治療β-地中海貧血的候選藥物GPH102提交IND申請。該公司表示，將努力提高運營效率，以將公司現金流維持到2026年。

　　實際上，藥物的研發一直具有過程漫長、投入大、失敗率高等特點。每年全球各大藥企都會出現多項頗受關注、卻在關鍵階段戛然而止的臨床試驗。有不少跨國藥企也都在近幾個月相繼宣布過新藥臨床失敗，以及暫停試驗。

　　如一個月前，RelmadaTherapeutics公布了其治療重度抑郁癥的藥物REL-1017在Ⅲ期RELIANCE-Ⅰ臨床研究中沒有達到主要終點，患者的抑郁癥沒有得到顯著改善，也即抑郁癥藥物臨床試驗再次遭遇失敗。

　　據了解，REL-1017是一種新型NMDA受體通道阻滯劑，優先靶向GluN1-GluN2D超活性通道并維持生理性谷氨酸能神經傳遞。FDA已經授予REL-1017快速通道指定作為重度抑郁的輔助治療。根據Relmada公布的試驗結果，在衡量抑郁癥癥狀的評分量表上，與安慰劑相比，與標準治療一起服用其為期四周的藥物療程并沒有帶來統計學上的顯著改善。

　　在此之前，羅氏發布過消息稱，其在研的阿爾茨海默病(AD，老年癡呆)藥物( ganteneruma) 三期臨床研究失敗，官方給出的口徑是——未能擁有具備統計學意義的治療效果。即未能明顯減緩癡呆癥的進展，解決阿爾茨海默病早期患者記憶減退、執行能力下降等問題。

　　此外，日本富士公司也曾宣布，決定停止開發其抗流感藥物法匹拉韋片(Avigan)治療新型冠狀病毒肺炎的研究……

　　總的來說，從實驗室到新藥上市是一個漫長而又復雜的過程，這個過程中的每一個步驟都有可能導致失敗。因此，在藥企不斷創新研發下，失敗將在所難免。業內提出，未來藥企要想決絕這一問題，或可以通過推動資源整合，以及加國際化合作等方式來進行。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

上一篇：上月國家藥監局共批準注冊醫療器械339個，2022全年達2500個

下一篇：今日新增2家藥企發布業績預告，凈利潤增長均翻倍

版權與免責聲明：凡本網注明“來源：制藥網”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網絡有限公司-制藥網合法擁有版權或有權使用的作品，未經本網授權不得轉載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經本網授權使用作品的，應在授權范圍內使用，并注明“來源：制藥網http://m.zs1314.com”。違反上述聲明者，本網將追究其相關法律責任。
本網轉載并注明自其它來源（非制藥網）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網贊同其觀點或和對其真實性負責，不承擔此類作品侵權行為的直接責任及連帶責任。其他媒體、網站或個人從本網轉載時，必須保留本網注明的作品第一來源，并自負版權等法律責任。如涉及作品內容、版權等問題，請在作品發表之日起一周內與本網聯系，否則視為放棄相關權利。