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　　【制藥網 市場分析】有機構近期在研報中表示，小核酸技術已逐漸從罕見病突破至慢病，從肝內靶向突破至肝外靶向，其認為2026年將是小核酸產業催化大年，小核酸企業上市，傳統企業布局的小核酸平臺也露出水面，建議重點關注。
 

　　據悉，近一兩年，國內小核酸領域頗為熱鬧。前有舶望制藥與諾華、瑞博生物與勃林格殷格翰達成商務拓展(BD)交易，總價最高分別超40億、20億美元；后有圣因生物、大睿生物、靖因生物前后完成大額融資。
 

　　其中，瑞博生物專注于siRNA療法，目前擁有RiboGalSTAR、RiboPepSTAR、RiboOncoSTAR三個技術平臺，分別用于開發肝靶向(心血管、代謝、肝臟疾病)產品、靶向肝外器官及組織(如腎臟、中樞神經系統等)產品、腫瘤產品。目前，瑞博生物的核心產品為RBD4059。其靶向FXI，也是臨床開發進展快的用于治療血栓性疾病的siRNA藥物。2025年2月，該藥2a期臨床試驗已完成所有患者入組。另外，公司還有兩款關鍵產品RBD5044、RBD1016，兩者均處于臨床2期。前者靶向APOC3，用于治療高甘油三酯血癥；后者靶向HBV-X，用于治療慢性乙肝、慢性丁肝。
 

　　舶望制藥是一家處于臨床階段的生物技術公司，致力于開發新一代siRNA藥物。近年來公司在小核酸藥物領域不斷迎來好消息，如2025年9月3日，諾華與舶望制藥達成超52億美元的交易，涉及4款siRNA藥物，其中兩款為處于早期研發階段治療心血管疾病的藥物。這也是自去年諾華與舶望制藥，達成41.65億美元合作后的又一次攜手。先后兩筆交易，釋放了諾華在RNAi領域持續布局的強烈信號，也意味舶望制藥小核酸藥物受到認可。
 

　　圣因生物也是一家專注于小核酸藥物研發的創新型企業。公司致力于打造創新的小核酸藥物遞送平臺，覆蓋代謝、腫瘤、中樞神經、免疫、眼科和罕見病等多個研究領域。憑借其前沿的技術和廣闊的市場前景，圣因生物在生物醫藥領域迅速嶄露頭角。如2025年11月8日，禮來以最高12億美元與圣因生物達成協議，共同開發用于代謝性疾病的RNAi療法。
 

　　此外，信達生物近年來在小核酸領域的布局思路日漸清晰。如2023年12月27日，信達生物開始與圣因生物合作，共同開發治療高血壓的小核酸候選藥物SGB-3908。2025年11月10日，信達生物宣布了自圣因生物引進的siRNA藥物IBI3016的頭次人體臨床Ⅰ期研究的主要結果，該結果在2025年美國心臟協會(AHA)科學會議數字化壁報專場展示。IBI3016表現出初步的降血壓效果和較好的安全性。
 

　　小核酸藥物已正式邁入發展新周期，根據資料顯示，小核酸藥物與小分子、抗體藥物相比，直接靶向mRNA或非編碼RNA，從基因表達源頭阻斷蛋白生成。這種特性讓它無論是在罕見病中對缺陷基因的精準調控，還是在慢性病甚至CNS中針對不可成藥靶點的有效干預，都展現出獨特優勢。更關鍵的是，隨著化學修飾與遞送技術的成熟，小核酸藥物的穩定性與靶向性大幅提升。
 

　　未來，小核酸藥物將在更多領域展現其爆發潛力，例如在代謝和心血管等長效慢病用藥，罕見病尤其是遺傳性疾病的功能性治愈組合，以及肝外遞送和神經系統疾病的突破性療法。我國企業多款創新靶點已進入臨床階段，有望搶占這一藍海市場。
 

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