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　　【制藥網 企業新聞】小核酸藥物，即寡核苷酸藥物，是由十幾個到幾十個核苷酸串聯組成的短鏈核酸，目前小核酸藥物主要包括RNAi(核酸干擾)藥物和ASO(反義寡核苷酸)藥物，作用于pre-mRNA或mRNA，通過干預靶標基因表達實現疾病治療的目的。
 

　　據悉，在小核酸藥物賽道，葛蘭素史克 (GSK) 正在加碼布局。近日，GSK與一家致力于開發針對遺傳疾病RNA療法的臨床階段生物制藥公司CAMP4 Therapeutics達成合作，共同識別并開發針對神經退行性疾病和腎臟疾病相關多個基因靶點的反義寡核苷酸(ASO)候選藥物。
 

　　根據協議條款，CAMP4將獲得 1750萬美元(約1.23億人民幣)的預付款。此外，CAMP4還有可能因某些研發和商業里程碑而獲得額外款項，以及未來產品銷售的分級特許權使用費。
 

　　此外，2024年6月，葛蘭素史克(GSK)宣布，以高達5000萬美元收購美國生物技術公司Elsie Biotechnologies。資料顯示，Elsie的發現平臺采用了一種超高通量專有工藝，可以對寡核苷酸化學空間進行全面評估。通過將專有編碼技術應用于寡核苷酸候選治療藥物，Elsie可以評估所有可能的序列或化學修飾模式，以提高活性、降低毒性并改善遞送。此外，Elsie還采納了一種名為P(V)的創新化學技術，該技術包含一套新開發的試劑和工藝，能精確控制合成各類寡核苷酸療法。
 

　　此次收購不僅使GSK能夠整合Elsie在寡核苷酸發現、合成及傳遞方面的先進技術，以增強其自身的研發實力，而且還將GSK在DNA編碼文庫技術上的豐富經驗與Elsie的藥物發現平臺進行了結合。這一舉措預計將豐富GSK的寡核苷酸產品線。
 

　　近年來，GSK在小核酸業務領域持續加大投入，積極拓展其發展空間。自2006年開始涉足RNAi技術以來，GSK就致力于在小核酸領域進行全面且深遠的布局。如2022年12月，GSK與Wave Life Sciences達成總額最多高達33億美元的合作，以共同推進寡核苷酸藥物的研究，核心項目是Wave針對α-1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)的臨床前RNA編輯項目WVE-006。2021年，葛蘭素史克與Arrowhead達成合作協議，引進后者治療NASH的RNAi療法ARO-HSD，交易總額10.3億美元。2019年，GSK與Ionis Pharmaceuticals達成一項總額2.62億美元的合作，獲得兩款ASO新藥在研療法的研發和推廣權益。
 

　　根據數據統計，近年來全球小核酸藥物市場展現出強勁而持續的增長，2019年到2023年，該藥物市場規模27億美元增長到了46億美元。據預測，到2033年，這一市場將達到467億美元。另根據數據統計，截至2025年中，全球共獲批上市22款，13款ASO藥物、7款siRNA藥物、2款核酸適配體藥物。而GSK通過多年的布局，如今不僅覆蓋了肝臟疾病領域，更穩步向肝外疾病領域進軍。
 

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