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2025年有46款創(chuàng)新藥獲FDA批準(zhǔn)上市，涉及多個頭次獲批的藥物

2026年02月03日 09:22:23來源：制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量：32950

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　　如生物技術(shù)公司Stealth的線粒體靶向治療藥物Forzinity™(elamipretide HCl，鹽酸伊拉米肽)獲FDA批準(zhǔn)上市，用于改善體重至少30公斤(約66磅)的巴特氏綜合征成人及兒科患者的肌肉力量。這是頭個獲批治療巴特氏綜合征的藥物，也是頭個獲批的靶向線粒體的治療藥物。

　　巴特氏綜合征是一種非常罕見的X連鎖遺傳性疾病，主要影響男性。該疾病是由tafazzin基因突變引起的，該突變導(dǎo)致心磷脂(一種對線粒體功能起重要作用的磷脂)水平降低。其特征是線粒體異常，導(dǎo)致運(yùn)動不耐受、肌肉無力、虛弱性疲勞、心力衰竭、反復(fù)感染和生長遲緩。Forzinity是一種線粒體心磷脂結(jié)合劑，旨在通過靶向作用于線粒體內(nèi)膜并與心磷脂可逆結(jié)合來改善線粒體結(jié)構(gòu)和功能。該藥目前還正在開發(fā)用于治療原發(fā)性線粒體肌病和干性年齡相關(guān)性黃斑變性。

　　全球生物制藥公司優(yōu)時比(UCB)的KYGEVVI (脫氧胞苷與脫氧胸苷)獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療胸苷激酶 2 缺陷癥(TK2d)的成人及發(fā)病年齡在 12 歲或更早的兒科患者。

　　TK2d 是一種超罕見且危及生命的遺傳性線粒體疾病，特征為進(jìn)行性(隨時間加重)的嚴(yán)重肌無力(肌病)，此前除對癥支持治療外無獲批藥物。KYGEVVI采用了創(chuàng)新性的“代謝旁路”療法，是由doxecitine和doxribtimine組成的嘧啶核苷組合藥物，這兩種成分能夠繞過失效的TK2酶，直接補(bǔ)充線粒體DNA合成所急需的底物——脫氧胞苷和脫氧胸苷，使其融入骨骼肌線粒體DNA，從而修復(fù)TK2d患者受損的線粒體功能。

　　勃林格殷格翰的Jascayd(nerandomilast)獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化(IPF)。新聞稿指出，這是10多年來美國頭次批準(zhǔn)用于IPF的新療法。

　　特發(fā)性肺纖維化(IPF)會影響肺部氣囊(或肺泡)周圍的組織。當(dāng)肺組織變得厚實(shí)僵硬時，就會發(fā)生IPF。隨著時間的推移，這些變化會導(dǎo)致永久性肺瘢痕(纖維化)，使呼吸更加困難。常見的癥狀是呼吸急促和咳嗽。Nerandomilast是一種口服磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑，具有抗纖維化和抗炎癥的雙重作用。通過抑制PDE4B，該藥物可降低特發(fā)性肺纖維化(IPF)中過度表達(dá)的促纖維化生長因子和炎癥細(xì)胞因子的表達(dá)。

　　此外，2025年獲FDA批準(zhǔn)的新藥中還包括低級別漿液性卵巢癌、彌漫性中線膠質(zhì)瘤、特定突變型非小細(xì)胞肺癌等多個罕見腫瘤領(lǐng)域的新藥。業(yè)內(nèi)表示，這批新藥的獲批，將為廣大罕見病患者帶來了生存與康復(fù)的希望，并將進(jìn)一步推動罕見病治療領(lǐng)域的持續(xù)發(fā)展。數(shù)據(jù)顯示，2025 年獲批的新藥中，有 23 款獲得了孤兒藥資格認(rèn)定，占比一半。

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

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